北京治疗白癜风的好医院 https://baike.baidu.com/item/%E5%8C%97%E4%BA%AC%E4%B8%AD%E7%A7%91%E7%99%BD%E7%99%9C%E9%A3%8E%E5%8C%BB%E9%99%A2/9728824?fr=aladdin文丨吕品
药物最大的副作用是价格，尤其新药更是如此
年月日，为期三天的国家医保药谈判结束。像是药企们的入校考试一般，考生名单早早公布在外：PD-单抗、BTK抑制剂、PARP抑制剂、CAR-T等都进入了医保谈判目录，但最后临到考场，有的一帆风顺，有的抓耳挠腮，有的心如死灰，有的甚至直接弃考。作为万众瞩目的抗癌神药CAR-T最终并未进入谈判环节。其实这早在大家的意料之内，业内人士告诉投中健康：“20万一针的产品，即使降价到药企可承受范围内最低，医保局也没有那么多钱，药品能够惠及更多人才是关键。”20万一针的CAR-T贵吗年6月23日，复星凯特的CAR-T产品阿基仑赛注射液获批上市；9月3日，药明巨诺的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液获批上市。这两家作为国内首批CAR-T进入医保药品初审名单的企业仅仅用了不到半年时间，要知道年和0年谈判药品的准入周期的中位数是3年和.8年，足以见得CAR-T的重要性以及外界对其的高期待。在如今遍地是PD-的时代下，CAR-T在国内仍处于一个早期阶段，如今CAR-T被各路资本追捧，PD-却被打入冷宫，这两者的区别是什么？PD-本身是不会杀灭癌细胞的，作用原理是通过解除对免疫细胞的抑制重新激活免疫细胞，然后去杀灭癌细胞，作为老牌“抗癌神药”，随着技术不断发展，其缺陷也很明显暴露出来，据悉，在临床中，PD-抑制剂仅对约20%左右的癌症患者有效。而CAR-T的出现，最大的竞争力就是极高地提升有效率到75%左右，国内目前两款CAR-T产品都显示出较高的有效率。对于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤而言，复星凯特的阿基仑赛注射液能带来非常高的ORR（客观缓解率）和CR（完全缓解）率，ORR可以达到83%，CR可以达到58%，中位OS（总生存期）为25.8个月，中位随访5.个月OS率可达44%。药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液也显示持续的缓解，并显示出长期生存获益。7.9个月的中位随访时间中，最佳客观缓解率为77.6%，最佳完全缓解率为5.7%，2个月总生存率为76.8%；但不同于PD-的通用性，目前CAR-T还不能针对所有肿瘤，复星凯特和药明巨诺的产品主要针对血液病和淋巴瘤。事实上，CAR-T准确来讲是一种治疗方法，首先从患者身上分离普通免疫T细胞，然后在体外利用基因工程技术对T细胞进行改造，让它与CAR细胞融合形成对癌细胞识别率更高、攻击效果更明显的CAR-T细胞，然后在实验室大量培育CAR-T细胞，CAR-T培育好后再输回病人体内，之后就对病人的生理参数、副作用等方面进行严密监护，直到患者的症状完全缓解。从CAR-T的作用原理再来看其“20万一针”的高昂定价。仅从制备来说，CAR-T制备流程非常复杂，医院单采到最后的回输，包括每个批次的生产，从原辅料到终产品，总共需要多个步骤，光是质检程序要经历00余道。因为CAR-T属于定制化疗法，每个病人只能用他自己的细胞生产，整个工厂只能为他一个人生产，加之运输仓储等都使其成本不菲。复星国际执行董事兼联席CEO陈启宇曾对媒体表示“不同于普通药厂，一名CAR-T产品生产线上的合格员工的培训成本就要30万元人民币。”事实上，阿基仑赛注射液在中国的初步定价已经是美国价格的一半，回顾全球已上市的CAR-T产品，20万已经是目前为止最便宜的，但实际上一次复星的阿基仑赛注射液完整CAR-T疗程远不止20万，加上检查费用、期间费用等，总花费在50万元左右。值得注意的是，业内人士告诉投中健康“这大约20万的治疗成本中，大概能有30%作为费用”。CAR-T价格如何打下来药物最大的副作用是价格，尤其于新药更是如此。可以想见的是，CAR-T价格还是有很大的压缩空间，药企不会挖空心思研发一款卖不出去的药，因此如何提高CAR-T可及性成为了关键。首先一定是价格，价格打不下来，再好的支付手段都是徒劳。要想降价，那一定是要从源头上控制，CAR-T的贵在于定制化，因此第一个突破点就是如何开发通用型CAR-T。目前全世界范围内都在做技术革新，开发通用型CAR-T。一个健康人，可以捐赠自己的T细胞，企业在体外大规模培养使这种CAR-T可以应用在某一类型癌症的所有患者身上，患者一有需要，就可以立刻应用。医院肿瘤中心主任李进教授曾言“这样，通用型的CAR-T成本就会大大降低，我们甚医院或者医疗单位里，病人需要的时候就给他用，而不是需要一个单独的工厂。未来通过技术革新，我相信一定能解决这些问题，大大降低抗体的生产成本。”此外，第二个突破点就是去进口化。就目前而言，CAR-T制备环节中，所有关键原材料和辅料都由国外进口，因为药企为了便于通过CDE，加快药品的审批，都会用国外已经在使用的制剂，而节省去做国产制剂相关认证工作的时间，毕竟医药赛道时间就是金钱。事实上，虽然在涉及病*载体和工艺的环节上国产还不能很好的替代，但其他环节上国内有很多企业的产品是完全可以满足CAR-T生产需求的。其次，研究的企业越多，药企们就会越内卷。这像是重现了当年的PD-盛世，大家蜂拥而上都想分一杯羹，而拥挤的赛道无疑是倒逼药企们压缩成本，降价打出优势。根据NatureReviews杂志预测，6年全球恶性血液肿瘤的市场规模将超过亿美元，其中CAR-T市场约亿美元。有趣的是，中国在研CAR-T项目数量全球领先。据悉，截止0年6月30日，中国已注册项CAR-T临床实验项目，而美国也才项。最后，商保的加入，创新支付等手段的合理运用才显得更有价值。对于难以支付的治疗费用，保险显得格外重要，而高昂的CAR-T纳入了一家又一家的惠民保特药报销清单，例如：苏州的“苏惠保”对于CAR-T的最高保险金额可达00万元，长沙“惠民保”最高可报销50万元等等，各地都在构筑多元化医疗保障体系。几十块的惠民保能负担几百万的医疗费用，这是个赔本生意吗？业内人士坦言“这都是有精算师测算过的，事实上把20万CAR-T加入目录清单更多是一个噱头。”一个准健康人群在一年的时间里从确诊相应疾病，到完成诊疗及一线用药的概率极低。但尽管如此，在药企预算有限且市场环境不明的情况下，加入惠民保对于CAR-T等这类昂贵药/治疗方案来说仍是一个好选择，毕竟一个愿打一个愿挨：药企的市场或准入部门靠让渡权益换取了“潜在的”患者，而各地惠民保靠将这一昂贵药纳入清单吸引眼球，双赢。虽然目前国内已上市2款CAR-T被业界戏称“进口CAR-T”，但不可否认近年来国产技术的崛起，不过现在的CAR-T像是在走PD-的老路，究竟要等多久才能看到十万级的CAR-T？目前还看不到答案。
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回
顾
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